Unternehmen wie Insilico Medicine wollen mit KI-Hilfe schneller neue Wirkstoffe finden, vor allem auch solche, auf die die Forschung nicht gekommen wäre.​

Die Gentherapie Lenmeldy richtet sich gegen eine seltene Nervenkrankheit bei Kleinkindern. Gerade die geringe Patientenzahl ist die Krux für die Vermarktung.